Sarebbe un errore credere che il lavoro dello scienziato si esaurisca tra le pareti di un laboratorio. Al contrario, il ruolo dello studioso si realizza pienamente nella società, nel momento in cui ciò che scopre del mondo che ci circonda acquista una dimensione collettiva e la conoscenza che ha contribuito a conquistare diventa di tutti. Si tratta di un ruolo sociale che comporta anche la responsabilità di offrire dati ed evidenze alla politica, come base per le decisioni che riguardano la comunità, e di difendere i fatti accertati dalla scienza quando questi vengono minacciati, volutamente distorti o rinnegati per interesse personale, consenso o per assecondare le paure istintive dei cittadini. Il biologo francese Jacques Monod, premio Nobel per la medicina, ha descritto questa enorme responsabilità sociale dello scienziato nel volume Per un’etica della conoscenza, che già nel titolo porta con sé un monito e una raccomandazione. Monod scrive che, quando nei nostri laboratori facciamo ricerca e scopriamo le cose che nessuno conosce, lo facciamo sulla base di un impegno tacito, ma non negoziabile, a essere sinceri, a dire come stanno le cose, a riportare i fatti, a mettere in atto ogni comportamento affinché si aprano spazi di libertà che permettano a ogni idea razionale di essere messa a confronto con le altre e a essere valutata.

Queste parole, che sono la mia bussola quotidiana, riguardano ogni scienziato e ogni persona che, a vario titolo, ha a che fare con la scienza e spiegano, in maniera inequivocabile, che il suo metodo non deve essere condizionato da interferenze o interessi di alcun genere. Altrimenti non è di scienza che stiamo parlando. L’etica dello scienziato consiste, quindi, nel diritto-dovere di non mentire mai: su tutti i temi, anche e soprattutto su quelli che nel senso comune sono percepiti come “controversi”, l’etica scientifica che deriva dalla rigorosa applicazione del metodo richiede che si lascino parlare dati e fatti accertati, rifuggendo dalla propaganda e da ogni tentazione di manipolare le prove, per attenersi esclusivamente a ciò che è “vero in modo accertabile”. In questo senso, per lo scienziato l’etica può e deve essere declinata in ogni aspetto della sua peculiare attività. Possiamo distinguere perciò un’etica “esterna” alla professione e una “interna”.

Per etica esterna si intende la responsabilità dello scienziato verso i decisori pubblici e i cittadini, nel cui nome e interesse è condotta l’attività di ricerca. Per etica interna, invece, mi riferisco in particolare alla necessità di condurre ogni studio nel rispetto del metodo scientifico, fino ad arrivare a un risultato certo e ripetibile, oltre che ad aspetti del lavoro del ricercatore che pongono implicazioni etiche, come la sperimentazione animale o quella sulle staminali embrionali. In questi casi, sono sempre le evidenze a indicare la strada. Con riferimento all’etica interna alla professione, non si può non considerare il tema dell’integrità nella ricerca, la science integrity laddove con questa locuzione si intende. Cito la definizione elaborata dal Cnr: “L’insieme dei principi e dei valori etici, dei doveri deontologici e degli standard professionali sui quali si fonda una condotta responsabile e corretta da parte di chi svolge, finanzia o valuta la ricerca scientifica nonché da parte delle istituzioni che la promuovono e la realizzano”.

Con particolare riguardo all’etica della ricerca biomedica, un discorso a parte meritano le frodi scientifiche. La tendenza a truccare i dati viene spesso legata alla pressione che il ricercatore subisce nel veder condizionato il proprio avanzamento professionale alla quantità delle pubblicazioni che riesce a produrre, fenomeno comunemente descritto come publish or perish. Quando la frode risponde alla volontà di falsificare un dato sperimentale, nessuna giustificazione può essere riconosciuta a chi mina alla base le fondamenta di una professione. La ricerca fatta con rigore, peraltro, non teme alcun controllo. Anzi: ai controlli è abituata.

Se un certo numero di ricercatori desistesse dall’intraprendere o continuare la propria attività a causa di una maggiore sistematicità dei controlli antifrode, non sarebbe un danno per la comunità scientifica. Chiunque entri in un laboratorio deve infatti garantire piena, continua e assoluta tracciabilità di ogni passo compiuto durante la giornata. Questo è il metodo della ricerca, che anche dopo una pubblicazione offre l’opportunità a migliaia di ricercatori di tutto il mondo di ripetere e valutare quegli esperimenti. Gli errori fanno parte del lavoro: di questo come di tutti gli altri. Falsificare i dati sperimentali è però un’altra cosa. Nell’istante in cui lo si fa con consapevolezza, ci si pone fuori dal perimetro dell’etica professionale dello scienziato. Come comunità scientifica dobbiamo fare affidamento sulla duplice dimensione etica della ricerca “interna ed esterna”, anche promuovendo una reciproca, libera e fattiva vigilanza metodologica, nella consapevolezza che solo in questo modo si potrà conservare, per tutti, quello spazio di libertà proprio dell’attività scientifica che ciclicamente viene minacciato da leggi e politiche volte a comprimerne gli orizzonti.

(Pubblicato su Healthcare Policy 20)

Dal 2017 l’Italia ha uno strumento nato per un problema preciso: i farmaci che cambiano la storia di una malattia costano molto e, in competizione con tutta l’altra spesa, rischiano di arrivare tardi ai pazienti. Per questo esiste un fondo dedicato, che paga i medicinali riconosciuti innovativi da Aifa senza farli pesare sui tetti del resto della spesa. In nove anni il fondo ha ricevuto 9,9 miliardi di euro e ne ha spesi 6,9: quasi tre miliardi mai impiegati. La tendenza continua a crescere: nel 2018 veniva usato il 91% delle risorse, nel 2025 appena il 53%. E gli avanzi non restano all’innovazione: entrano nelle disponibilità generali delle regioni, che li destinano ad altri usi.

La legge di bilancio 2026 ha fatto un passo in più, tagliando la dotazione da 1.300 a 1.160 milioni: comprensibile, se i soldi restano fermi. Ma un avanzo indica dove guardare, non dice ancora cosa decidere: prima di ridimensionare lo strumento conviene capire perché non riesce a spendersi. Le ragioni sono almeno due, e nessuna dipende dalla mancanza di innovazione.

Il primo motivo è il tempo

Il riconoscimento di innovatività dura al massimo trentasei mesi e non si può prorogare. Alla scadenza il farmaco resta rimborsato, ma la sua spesa esce dal fondo e torna sotto il tetto degli acquisti diretti, il limite della spesa farmaceutica ospedaliera. Quel tetto è già regolarmente sforato: ogni euro che vi rientra allarga l’eccedenza e fa scattare il payback, l’obbligo per le aziende di ripianarne una parte. Quando un farmaco esce dal fondo, insomma, il sistema non risparmia nulla: sposta il costo da un capitolo all’altro.

Le uscite però corrono più degli ingressi: nel solo 2025 sono uscite diciotto indicazioni a innovatività piena, ne sono entrate sette. Un dettaglio lo amplifica: le scadenze cadono in corso d’anno, non al 31 dicembre. Un’indicazione che esce a marzo lascia al fondo solo tre mesi del suo fatturato. Rifacendo i conti come se ognuna fosse rimasta tutto l’anno, nel 2025 il fondo ha perso così circa 122 milioni: quasi un decimo della dotazione.

Il secondo motivo è chi tiene i conti

Anche quando le risorse ci sono, farsele riconoscere non è banale. Il fondo rimborsa la spesa indicazione per indicazione: lo stesso farmaco può essere innovativo per un tumore e non per un altro. Gli ospedali, però, registrano gli acquisti per farmaco, e ricondurre ogni somministrazione all’indicazione giusta è un lavoro in gran parte manuale. Che il problema non sia marginale lo dicono i numeri: per il 2023 i flussi di monitoraggio Aifa indicano un utilizzo del 64%, con regioni fra il 56% e il 75%, mentre gli importi imputati al fondo danno il 72%. Otto punti di differenza valgono quasi cento milioni. Un’indagine su diciotto responsabili di nove regioni, pubblicata su Global & regional health technology assessment, conferma: quattro intervistati su dieci non ricevono aggiornamenti puntuali sull’utilizzo, sei su dieci programmano guardando solo ai consumi passati.

L’oncologia è dove si vede meglio

I farmaci oncologici ed emato-oncologici sono il cuore del fondo: 31 delle 55 indicazioni del 2025 e 353 milioni, più della metà della spesa. Ma sono anche i più penalizzati dalle uscite, perché in oncologia una stessa molecola cura tumori diversi e ogni indicazione ha il suo orologio, e quasi tre quarti del fatturato perso per le scadenze infra-annuali è oncologico. Una precisazione: Aifa pubblica la spesa per farmaco, non per indicazione; la ripartizione è una nostra stima, il totale coincide col dato ufficiale.

La prossima ondata

Nel 2026 il quadro sarà ancora più visibile: usciranno dal fondo ventiquattro indicazioni, con circa 315 milioni di fatturato. E la domanda diventa prospettica: il divario si allargherà anche nel 2027 e nel 2028, mentre finanze pubbliche e politiche americane di most favored nation premono sui prezzi europei?

È la domanda da cui nasce “Mapping the next wave of innovation”: un horizon scanning delle indicazioni potenzialmente innovative attese al rimborso in Italia nel biennio, costruito sui pareri del comitato europeo Chmp e sulle domande in valutazione all’Ema, vagliato da un panel di esperti indipendenti e tradotto in un modello probabilistico di impatto sul fondo. La previsione avrà margini di errore, ma conoscerli in anticipo è già governo.

Da lì potranno emergere proposte per usare meglio il fondo ed evitare che i surplus ne alimentino lo svuotamento. Perché il principio, in fondo, è semplice: le risorse per l’innovazione devono rimanere all’innovazione.

(Pubblicato su Healthcare Policy 20)

La notizia arriva dalla Siberia e riporta alla memoria paure che credevamo, almeno in parte, di aver lasciato al passato. Una ricercatrice dell’Istituto antipeste di Irkutsk è morta dopo aver sviluppato una grave polmonite. Le prime ricostruzioni hanno sollevato il sospetto di un possibile incidente di laboratorio e di un’infezione da Yersinia pestis, il batterio responsabile della peste. Le autorità russe hanno escluso, finora, evidenze di contagio riconducibili agli agenti patogeni studiati nell’istituto, mentre l’Organizzazione mondiale della sanità ha chiesto ulteriori informazioni per chiarire le circostanze della morte.

Ma al di là delle ricostruzioni, ancora da verificare, la vicenda solleva interrogativi che meritano attenzione. Che cosa accade quando si lavora quotidianamente con microrganismi potenzialmente letali? Quali misure di sicurezza vengono adottate? E soprattutto, quanto sappiamo delle attività che si svolgono all’interno di questi laboratori?

La peste, un nemico conosciuto

La Yersinia pestis è un batterio Gram-negativo che, nonostante il suo terribile passato, può essere trattato efficacemente con diversi antibiotici, a condizione che la terapia venga avviata tempestivamente. La streptomicina ha rappresentato storicamente uno dei principali trattamenti, affiancata oggi da altre opzioni come gentamicina, ciprofloxacina, levofloxacina e doxiciclina. La rapidità della diagnosi e dell’intervento resta determinante, soprattutto nelle forme più gravi.

La peste, infatti, può manifestarsi in forme differenti. Quella bubbonica, la più conosciuta, provoca febbre elevata, debolezza e il caratteristico ingrossamento doloroso dei linfonodi. La forma polmonare interessa invece l’apparato respiratorio, con sintomi che possono aggravarsi rapidamente, mentre quella setticemica coinvolge il sangue e può determinare shock e gravi alterazioni della coagulazione.

Insomma, oggi conosciamo il batterio, sappiamo come riconoscerlo e disponiamo di strumenti terapeutici efficaci. Come è possibile, allora, che un’eventuale esposizione professionale possa sfuggire ai controlli o non essere individuata abbastanza rapidamente? Naturalmente, prima di rispondere bisognerebbe conoscere le reali circostanze dell’accaduto.

Quando il rischio nasce in laboratorio

Non sarebbe, del resto, la prima volta che un laboratorio diventa il luogo di origine di un’emergenza infettiva. Nel 1967, tra Marburgo e Francoforte, in Germania, e Belgrado, nell’allora Jugoslavia, si verificarono alcuni focolai legati al contatto con scimmie verdi africane importate dall’Uganda e utilizzate per attività di laboratorio. Il virus, fino ad allora sconosciuto, provocò 31 casi e sette decessi. Fu così che il mondo conobbe la malattia da virus Marburg.

Gli incidenti biologici, dunque, non sono una novità. E non lo è neppure la possibilità che agenti patogeni vengano impiegati per scopi diversi dalla ricerca scientifica.

Basta tornare all’autunno del 2001, poche settimane dopo gli attentati dell’11 settembre. Negli Stati Uniti, lettere contenenti spore di antrace provocarono 22 casi di infezione e cinque morti. Anche l’Italia visse settimane di allarme, tra buste sospette, polveri bianche e segnalazioni che si rivelarono infondate. Ricordiamo bene quella psicosi collettiva: bastava una busta contenente farina o borotalco per far scattare l’allarme. Nel nostro Paese non si verificarono infezioni riconducibili agli attentati, ma fu sufficiente la percezione del rischio a generare paura e incertezza.

La ricerca e i suoi interrogativi

Da Marburgo all’antrace, fino agli interrogativi sollevati dalla vicenda siberiana, abbiamo forse scoperto l’acqua calda? Sappiamo da decenni che esistono laboratori nei quali vengono studiati virus e batteri altamente pericolosi, anche attraverso tecniche avanzate di manipolazione genetica. Molte di queste ricerche sono essenziali per comprendere i meccanismi delle malattie, sviluppare vaccini, individuare nuove terapie e prepararci a possibili emergenze sanitarie.

Ma il punto è un altro. Chi controlla queste attività? Chi stabilisce fino a dove sia possibile spingersi? E quali garanzie abbiamo che conoscenze e tecnologie sviluppate per proteggere la salute umana non possano essere utilizzate anche per finalità differenti?

Il confine sottile tra scienza e sicurezza

Non possiamo ignorare che la storia abbia già conosciuto programmi di sviluppo di armi biologiche. Né possiamo fingere che il confine tra ricerca civile e possibili applicazioni militari sia sempre così netto. Questo, naturalmente, non significa che ogni laboratorio che studia agenti patogeni pericolosi nasconda attività illecite. Significa però riconoscere che alcune conoscenze scientifiche possono prestarsi a un duplice utilizzo, benefico o dannoso, e che proprio per questo la responsabilità di chi le produce e di chi le controlla è enorme.

C’è poi il problema della segretezza. È comprensibile che determinate informazioni debbano essere protette per ragioni di sicurezza. Ma la riservatezza non può diventare un alibi per sottrarsi alla verifica, soprattutto quando un incidente, reale o presunto, solleva preoccupazioni per la salute pubblica. La sicurezza biologica ha bisogno di regole, controlli indipendenti, trasparenza e cooperazione internazionale.

La fiducia non può essere cieca

Da scienziato, vorrei continuare a credere che la ricerca su virus e batteri pericolosi sia orientata principalmente alla tutela della salute, alla sperimentazione di nuove cure e allo sviluppo di vaccini. Forse sono un inguaribile amante dell’essere umano, ancora fiducioso nella sua natura. Ma la fiducia nella scienza non deve tradursi in una fiducia cieca nei confronti di chiunque la utilizzi.

E allora ben vengano la ricerca, l’innovazione e persino gli esperimenti più complessi, quando necessari e giustificati. Purché siano accompagnati da responsabilità, verifiche e garanzie adeguate.

Perché alla fine di tutto, resta sempre e solo la sicurezza.

Cosa abbiamo imparato da questi 50 anni? È la domanda da cui sono partiti i protagonisti della conferenza stampa organizzata a Firenze, martedì 6 ottobre, per il mezzo secolo della Fondazione Menarini. Un bilancio che guarda indietro ma soprattutto avanti: ai giovani, alla ricerca, all’intelligenza artificiale.

Un congresso per mezzo secolo

La Fondazione è stata istituita nella primavera del 1976 per promuovere ricerca e conoscenza in biologia, farmacologia e medicina, ma anche in economia e scienze umane. E per l’anniversario ha scelto il suo strumento principale, il congresso internazionale: “Half a Century of Medicine Looking Towards The Future”, il 5 e 6 ottobre a Firenze.
Cinquant’anni di conquiste della medicina e uno sguardo rivolto alle sfide dei prossimi decenni per un appuntamento che ha riunito a Firenze circa 40 tra i massimi esperti internazionali, molti dei quali protagonisti diretti delle innovazioni che hanno trasformato la cura delle principali malattie croniche. Un percorso attraverso tre grandi aree – cardiovascolare, respiratoria e metabolica – nelle quali negli ultimi cinquant’anni la ricerca ha cambiato radicalmente diagnosi, terapie e aspettative di vita dei pazienti.

In 50 anni sono state realizzate oltre 750 conferenze internazionali, con 112.500 partecipanti e 26.250 relatori. Gli eventi sono trasmessi in streaming, registrati e disponibili gratuitamente per gli iscritti.
“È importante ricordare le radici da cui veniamo per riuscire a proiettarci nel futuro: una piccola azienda che voleva diventare grande. È cambiato il contesto in cui ci muoviamo, con la rivoluzione digitale, ma non cambia l’obiettivo di portare conoscenza e sostenere le nuove generazioni. Nostro padre sarebbe molto fiero”, ha detto Lucia Aleotti, azionista e componente del board del Gruppo Menarini, intervenendo in apertura della celebrazione accanto al fratello Alberto Giovanni Aleotti.

Sul rapporto con il territorio, Alessandra Petrucci, rettrice dell’Università di Firenze: “Menarini da sempre dialoga con la città con un approccio interdisciplinare che salda le scienze umane con quelle scientifiche”. È l’equilibrio tra interessi umanistici e scienze biologiche che la Fondazione indica come ragione del proprio logo, ispirato alla Novissima Iconologia del Ripa.

Le cinque proposte per i giovani

“Guardare al futuro significa, soprattutto, investire nelle nuove generazioni”: è il messaggio del testo di benvenuto firmato dal presidente Stefano Del Prato e da Giuseppe Caracciolo, direttore scientifico e operativo. Del Prato, già presidente dell’EASD (European Association for the Study of Diabetes), ha indicato cinque direttrici: trasformare i congressi in luoghi di formazione attiva; usare la mentorship per mettere in contatto generazioni diverse; creare una “Menarini young investigator Academy”; dare ai giovani reali possibilità di fare ricerca e favorire mobilità e contaminazione internazionale.

Dal diabete all’imaging

Alla conferenza stampa Del Prato ha parlato di un vero e proprio “rinascimento avvenuto nel campo dei trattamenti del diabete con la diminuzione del rischio cardiovascolare”. Filippo Crea – Ospedale Isola Tiberina e componente del comitato scientifico della Fondazione – ha ripercorso le trasformazioni della medicina cardiovascolare, il progresso degli strumenti diagnostici e la rivoluzione dell’imaging. Leonardo M. Fabbri – Università di Ferrara e nel Comitato scientifico – per la medicina respiratoria, è tornato sull’imaging, che “ha cambiato radicalmente la stessa classificazione delle malattie”.

L’IA e la sfida di governarla

Il confronto si è chiuso sull’intelligenza artificiale, a partire dalle previsioni di Elon Musk sul ruolo dei medici. Marianne Legato – della Columbia University e componente del Comitato scientifico della Fondazione – pioniera della medicina di genere, ha sottolineato la necessità di “nutrire l’IA con trial eseguiti non solo su pazienti maschi”. Del Prato ha dato ragione a Musk rispetto alla medicina di ieri: quella di domani, ha detto, cambierà totalmente con l’IA. Infine, Crea ha ricordato che, all’inizio del secolo scorso, con l’arrivo dell’elettrocardiografo il medico che non seppe usarlo fu messo da parte. Il riferimento a ciò che accade oggi è chiaro: l’IA bisogna saperla usare per governarla, altrimenti la si subisce.

Think tank, riviste, biblioteca

Accanto ai congressi, la Fondazione ha costruito altri strumenti. Il think tank On Radar, lanciato a settembre 2022, è diretto da Massimo Scaccabarozzi, già presidente di Farmindustria, che ne ha parlato nella sua lecture: osservare la società, individuarne i problemi e, attraverso il dialogo, promuovere cambiamenti reali, su temi sociali, economici e culturali, in incontri chiusi al pubblico. Poi la rivista Minuti, in edizione Scienza e Arte, cartacea e digitale, offerta gratuitamente a chi si iscrive all’area riservata, e la Scientific Library della House of Sciences, sviluppata con case editrici come Elsevier e BMJ e organizzata in otto aree, tra cui cardiologia e pneumologia.